未来细胞治疗药物还有哪些发展趋势？

近年来，肿瘤细胞免疫治疗技术突飞猛进，其中 CAR-T 疗法发展最为成熟，已在血液肿瘤中展现出令人惊艳的疗效，如传奇生物的BCMA CAR-T疗法西达基奥仑赛(Carvykti)的总缓解率ORR高达97.9%，疗效非常令人惊艳，为患者的治疗带来了新的希望。

据弗罗斯特沙利文预计，全球CAR-T疗法市场空间将由2020年的10.8亿美元增长至2025年的90.5亿美元，年均增速高达53%。细胞治疗行业正在进入一个快速增长期。

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目前，国内已有两款CAR-T疗法产品上市。2021年6月，中国首款CAR-T细胞疗法、复星凯特CD19靶点自体CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液在中国获批，上市6个月销售额1亿元。2021年9月，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液在中国获批，上市3个月已为药明巨诺贡献营收3080万元。而今年3月，全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T产品，传奇生物的Carvykti(西达基奥仑赛)获美国FDA批准，定价或为46.5万美元/针，首个完整上市季度就完成了2400万美元的销售额。可见市场潜力很大。

对于细胞疗法的发展趋势，从适应症来看，未来细胞疗法在实体瘤方面有望取得突破性进展。目前CAR-T疗法已在血液瘤方面取得不错成绩，而在实体瘤方面，目前尚无产品获批上市，不过从已披露的临床数据看来，已有产品展现出很好的治疗潜力。

从技术来看，通用型细胞疗法或者异体细胞疗法，包括UCAR-T、CAR-NK、以及基于iPSC的细胞治疗药等，对于降低生产成本，提高药物的可及性具有很大优势，未来可能会有比较大的突破。

还未崛起就已衰落的CAR-T？

适应症狭小

除了PD-1外，CAR-T成为了肿瘤治疗领域最热门的赛道，其中以血液瘤领域的CD19靶点的竞争最为白热化。数据统计显示，全球靶向CD19的CAR-T治疗临床试验登记项目数量超400项，中国以总数125项临床试验位居全球第二位。

如此众多的研发企业，体现了对CD19靶点的市场热情，但该CAR-T的适应症却只停留在血液瘤，且用于末线治疗。相对于大癌种的患者人数，中国每年血液瘤新增病例较少，最终使用CAR-T作为末线治疗的患者，未免少得“可怜”，适应症狭小带来的是商业化推广相对较窄。

价格高昂

由于CAR-T细胞疗法的研发成本较为高昂、制备工艺要求极高及个性化定制生产，这些因素直接导致了CAR-T价格冲高。据不完全统计，诺华Kymriah治疗白血病费用为47.5万美元；复星凯特的阿基仑赛注射液预计在百万级别；西达基奥仑赛定价或为46.5万美元/针（约合人民币293万元）。

百万的治疗费用意味着，CAR-T要在符合适应症的极少数患者中，找到具有百万支付能力的人，商业化越来越窄。就目前来看，针对CAR-T疗法的“后来者”依旧络绎不绝，但内卷式的赛道并没有增加产品的可及性，甚至会被扼杀在摇篮之中。

当然，随着通用型细胞技术的发展，未来细胞生产规模也将得到大幅提升，而市场规模的增大，将进一步带动上下游供应链发展从而降低成本，从而实现细胞治疗药物的成本控制，最终提高药物的可及性。至于降价空间，通用型细胞疗法未来从百万级降到十万级是很有可能的。

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