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me-too药上“紧箍咒”,follow创新药还有机会吗?-焦点日报
2022-11-14 08:43:03 来源:药智网/乖扁豆 编辑:news2020

一年前,CDE发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》给“Me too”药物来了一个急刹车,中国创新药的“繁荣泡沫”开始出现多米诺骨牌效应。

一年后,11月8日,CDE进一步发布《新药获益-风险评估技术指导原则(征求意见稿)》(以下简称《指导原则》),新一轮创新药供给侧改革风暴来临。

历经二级市场的跌跌不休,创新挤兑、靶点内卷、资本寒冬,中国创新药步入“出清”重塑的艰难之路。这一次,CDE再度加码,意欲何为?


(相关资料图)

何为“获益-风险”?

根据《指导原则》,创新药的上市申请:药物的获益-风险评估是监管决策中的关键过程,最终决定其是否被批准。同时,《指导原则》明确规定,使用阳性对照时,需要确保与已批准的可选择疗法相比,该药没有不可接受的获益/风险,或该药相较现有疗法更有效。

简单来说,就是必须要证明,申请上市的创新药对比现有疗法/产品,必须获益大于风险。换而言之,通过科学的获益/风险框架评估衡量后,以后不再存在模棱两可的“me-too”药物,只有非常明确的"me-worse"药物或者"me-better"药物。

为了更客观权衡“获益”与“风险”,CDE还贴心制定了获益-风险评估框架,提供获益-风险评估中的关键问题、证据和不确定性信息,以清晰反映药物监管决策的获益-风险评估的过程。一方面,为企业实际操作提供便利,不少条款已经给出了Me better药物自证效果的方式;另一方面,也围堵了只喊口号、只讲噱头的可能性,企业难以再钻没有实质性优异性能的空子。滥竽充数,已经走不通了。野蛮的“伪创新”都将在新政中露出马脚,濒临出清。

为什么要出清?

近年来,中国创新药上市数量显著增加。创新药批准数量逐渐接近美国、日本等发达地区。中国对全球医药研发的贡献实现了从第三梯队“跟跑”到第二梯队“并跑”的历史性跨越。中国创新药的繁荣,一度让团队开心、资本满意。

为什么国家要打破一个又一个“新药”传奇和资本神话?因为,在资本的裹挟下,创新药研发存在低水平重复的情况,极度浪费临床资源,使得良币驱逐劣币。

从以下几个维度上可见一斑。

一、在研发热门作用机制上,国内企业热衷于“成熟”的靶点。

从中国药物研发管线热门作用机制TOP30比较图可以看出,中国企业研发药物在作用机制上的集中度高于全球水平。中国在最热门的30个作用机制所涵盖的药物数量占所有作用机制涵盖的药物数量的45.36%,而全球这一数值是35.93%,说明中国药物研发管线中在机制上存在向热门赛道集中的现状。例如:Claudin 18拮抗剂在中国排名第17位,而在全球排名仅为66位。而在一些快速发展的新兴领域上,在中国的热门程度不如全球水平。比如:NK细胞刺激剂、基因组编辑等。

二、从企业维度来看,头部企业还具备增长空间

从规模上看,与美国相比,中国药物研发公司数量较少,但是平均每家公司的管线规模相对较大。目前,中国企业活跃研发的药物共3716个,对应的公司数量是761家,平均每家公司研发药物4.88个,而美国企业活跃研发的药物共8469个,对应的公司数量是2502家,平均每家公司研发药物3.38个。这映证了中国企业不断在加码,催生创新业态。但是结合企业的管线来看,可以发现大部分企业存在一哄而上的情况。

另外,中国处于头部的公司的研发管线规模还有较大的增长空间。中国研发管线规模最大的公司是恒瑞医药,根据数据分析,恒瑞活跃的研发管线包括105种药物,而美国研发管线规模最大的公司百时美施贵宝拥有179种在研药物。中国企业研发管线超过100种药物的企业仅恒瑞医药一家,而美国有6家公司。中国希望培养出世界级的制药强企,从而推动中国成为制药强国,头部企业还有进一步攀升的空间。

在2021年,国家发布《“十四五”规划和2035远景目标纲要》。在“加强原创性引领性科技攻关”一节,将生命健康作为重点发展的前沿领域,进一步强调了医药生物在国家安全和发展全局中的战略地位。在顶层设计框架的指引下,我国进行了一系列创新药政策的改革,希望支持创新药行业健康发展。

本次《指导原则》的出台,更是旨在对目前我国创新药同一靶点研究过于拥挤的现状进行疏导,引导创新药行业向着更差异化竞争的方向良性发展。以往创新药快速获批,针对同一靶点研发,竞争过于激烈的时代可能将成为过去,创新药研发也将回归临床价值的本质。未来,创新药行业的竞争格局将会被优化,并且更多患者将会受益,整个行业也将向着多家共赢的方向发展。

对于中国目前大部分Follow的企业而言,在一系列新政之下,可以往那些方面规划呢?

一、加强机制研究。基础研究和药物作用机制创新,是推进药物研发的根本动力。

药物研发伊始,应加强疾病发生、发展机制的基础研究,同时加强药物作用机制的研究,通过突破与创新,优化药物设计,开发新的治疗方法,不断满足患者的治疗需求。

二、往精准化治疗方向迈进。企业应关注并且持续改进患者与治疗药物的匹配程度,不断提升治疗的精准性,使临床患者能接受到更为适合自己的治疗药物。

三、关注治疗需求的动态变化。持续了解更新产品上市动态,不断发掘临床未满足的临床需求。

四、不断改善药物安全性。在药物的研发中,应关注患者对用药安全性,特别是对长期用药安全性日益提高的需求和期待,将提高和不断改善药物的安全性,作为重要的研发方向,也是找寻获益的一个思路。

五、改善治疗体验和便利性。有不少可以改善治疗体验和顺应性的改良途径,包括开发皮下制剂、口服制剂,改善患者治疗的便利性;减少给药频次,减少患者治疗负担等。

未来,我国创新药质量和疗效价值会日益凸显,这些政策会引导我国创新药企业向疗效更优、或者差异化竞争的方向前进,国产创新药整体质量有望得到提高,行业竞争格局有望得到进一步改善。

标签: 风险评估 作用机制 指导原则

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