TOP4--Zolgensma

Zolgensma由诺华研发，治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），于2019年获批，售价212.5万美元，一举创下史上最贵药物记录。

(资料图片)

2019年Zolgensma销售额为3.61亿美元，2020年为9.2亿美元，2021年为13.51亿美元，2022年为13.7亿美元。由销售额可以看出，Zolgensma的销售实力及SMA基因治疗药物具有一定市场潜力。

TOP3--Zynteglo

蓝鸟生物研发的一款基因治疗产品，用于治疗罕见β-地中海贫血。Zynteglo最初于2019年在欧盟获批，一剂280万美元，打破由Zolgensma创下的212.5万美元记录。后由于安全性在2021年选择停止销售，最后从欧洲市场黯然离场。后来Zynteglo又获得FDA批准，卷土重来，能否力挽狂澜，扶大厦于将倾？拭目以待。

TOP2--Skysona

Skysona由美国蓝鸟生物研发，治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者（CALD），定价300万美元一剂，打破Zynteglo创下不久的记录。

但是高昂的价格，令绝大多数的患者望而却步，虽然Blubirdbio表示如果疗效不佳可提供80%的退款，但是Skysona在欧洲上市不到3个月，就宣布由于商业策略原因退出欧洲市场，其根本都与价格有关。

TOP1--Hemgenix

Hemgenix是由CSL Behring和uniQure共同研发的一款基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法，治疗B型血友病。跟其他天价基因疗法一样，Hemgenix售价为一剂350万美元，一举打破世界上最昂贵药物的记录。

临床结果显示，使用Hemgenix治疗的B型血友病患者凝血因子IX活性水平持久增加，校正的年出血率降低64%。注射Hemgenix后，96%的患者可以不在继续常规因子IX预防，并且用药18个月后，与导入期相比，凝血因子IX的平均消耗量减少97%。

目前，全球大约有40000人左右患有B型血友病，而目前国内市场也较为不错，例如由神州细胞研发产品安佳因获批上市后，2022年仅依靠单品就实现了营收6.5亿，证明了血友病药物确实有一定的需求。但是我国目前主流的治疗手段还是使用凝血因子，纳入医保后每年依旧需要10-20万元左右，但相比于天价的Hemgenix价格较为便宜。未来，Hemgenix的市场扑朔迷离，毕竟天价药撤市情况时有发生。

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