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渐冻症是最常见的一种运动神经元病，仅在我国就有大约20万渐冻症患者，患者发病年龄多在30-60岁之间，男性多于女性。渐冻症患者通常在发病后3-5年内致瘫痪甚至死亡。目前FDA仅批准了4款渐冻症治疗药物，Riluzole、Edaravone、Relyvrio，以及最近刚获批的反义寡核苷酸疗法Qalsody，这些药物只能提供有限的益处，因此，仍需开发有效的渐冻症治疗药物和方法。

2023年6月1日，日本庆应义塾大学医学院的研究人员在 Cell Stem Cell 期刊发表了题为：Phase 1/2a clinical trial in ALS with ropinirole, a drug candidate identified by iPSC drug discovery 的临床研究论文。

这项1/2a期临床试验数据表明，用于治疗帕金森病的药物罗匹尼罗（Ropinirole，多巴胺D2受体激动剂）对致命的运动神经元疾病渐冻症（ALS）是安全的，并且平均延迟疾病进展27.9周，目前正在推进3期临床试验。

这项研究还有一个极其重要的发现，渐冻症患者来源的iPSC再分化的运动神经元能够有效评估和预测药物的有效性。这提示了我们，可以使用患者来源的iPSC及再分化的细胞作为药物疗效的替代标志物。

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