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说起渐冻症，可能大部分人都会表示听说过，然而世上还有这么一种罕见病同渐冻症相似，都会使人无法自由行动而最后死亡，这就是进行性肌肉骨化症（FOP），又称石人综合症。这一可怕的疾病，会逐渐将人的骨头朝不正常的方向发育，患者的骨架之外会积聚越来越多骨头，也就是新生出一副额外的骨架将身体包住。最后就会导致身体僵硬，并且逐渐固定成形，最后如同石头人一样，无法再做任何运动，直至死亡。

近日，FDA批准了石人综合症的首款治疗药物----益普生研发的用于治疗进行性肌肉骨化症药物Sohonos（Palovarotene），Palovarotene为FDA批准的首个治疗进行性肌肉骨化症的药物。

临床3期数据显示，服用Palovarotene的患者同接受标准护理但未接受其它治疗的患者相比，服用Palovarotene的患者异位骨化体积显著下降，降幅可达到54%。

目前，Palovarotene已在美国以及加拿大获批上市，并在阿拉伯联合酋长国获得有条件批准，但欧盟拒绝了其上市申请。

除去已获批的Palovarotene外，当前全球还有3款新药处于临床阶段，6款新药处于临床前阶段，其中加托索单抗全球状态最高，目前已经研发至临床3期阶段。

加托索单抗靶点为Activin-A，是再生元所研发的一款用于治疗进行性肌肉骨化症的药物。再生元原本计划于2021年提交该药物的NDA申请，但不幸的是，2020年因LUMINA-1试验导致多名患者死亡，所以再生元紧急停止了加托索单抗的临床试验研究。之后，该药物于2022年重新启动了临床3期研究，并且在中国也进行了IND申请。

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